司美替尼(selumetinib、Koselugo)副作用反应大吗？有哪些？

司美替尼是一种口服选择性MEK抑制剂，可使紊乱的信号通路恢复正常，抑制肿瘤的生长，进而缓解病情。它适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者。

1型神经纤维瘤病患者可伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，还会增加其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和外周神经鞘肿瘤以及白血病。这种疾病的症状始于儿童早期，严重程度变化很大，最多可减少15年的预期寿命。

司美替尼副作用轻微，在可接受范围内。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，对儿童和成人都一样。

司美替尼的到来，说明肿瘤体积缩小，药物相对安全，为丛状神经纤维瘤的治疗带来了希望。值得一提的是,司美替尼 capsule已被接受用于治疗3岁及以上儿童和青少年中出现症状和/或进展且不可手术的与I型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤(PN)。如有相关需要，请联系我们！