司美替尼(selumetinib、Koselugo)常见不良反应有哪些？

司美替尼是一种口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，可抑制MEK酶(靶向抑制RAS途径)，从而发挥抗肿瘤作用。2020年4月10日，FDA批准MEK抑制剂司美替尼用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤(NF1)儿童。具体适应症是:治疗NF1相关丛状神经纤维瘤(PN)，它是有症状的和/或进行性的和不可手术的。

司美替尼最常见的不良反应(占患者的40%以上)为呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、乏力、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。在严重不良反应方面，司美替尼可引起心肌病，导致心力衰竭，表现为射血分数降低，肌酐磷酸激酶升高。还可导致眼毒性，如视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱落、视力损害等。

司美替尼可使大多数儿童的神经纤维瘤持续缩小，并产生临床上显著的益处。根据司美替尼的毒性级别和无累积毒性，本品可用于长期口服治疗。有关司美替尼的信息，请咨询我们!