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FDA批准阿培利司用于PIK3CA相关的过度生长谱

发布时间:2022-05-09 人气:82

2022 年 4 月 5 日,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)加速批准 阿培利司alpelisib(Vijoice,诺华制药)用于 2 岁及以上患有 PIK3CA 相关过度生长谱( PROS )严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。

使用来自 EPIK-P1 (NCT04285723) 的真实世界数据评估疗效,这是一项单臂临床研究,针对两岁及以上的 PROS 患者,他们接受了 alpelisib 作为同情使用的扩展访问计划的一部分。符合条件的患者有 PROS 的临床表现,经治疗医师评估为严重或危及生命,需要全身治疗,并有 PIK3CA 基因突变的证据。alpelisib 的疗效在总共 37 名患者中进行了评估,这些患者在接受第一剂前 24 周内进行的成像中发现了至少一个靶病变。

主要疗效结果测量是由盲法独立中央放射学审查确定的第 24 周放射学反应患者的比例,定义为在多达 3 个病灶中确认的可测量靶病灶体积之和从基线减少 ≥20%至少 1 次后续影像学评估。反应持续时间是一项额外的疗效结果测量。在疗效人群中的 37 名患者中,27% (95% CI: 14, 44) 在第 24 周有放射学反应。在有反应的患者中,60% 的反应持续 12 个月或更长时间。

患者中最常见(≥10%)的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

推荐给儿科患者(2 至 18 岁以下)的 阿培利司alpelisib 剂量为 50 毫克,每天一次与食物一起口服;对于 6 岁及以上的儿科患者,如果有临床指征,可在 24 周后将剂量增加到 125 mg。成人患者(≥ 18 岁)的推荐剂量为 250 毫克,每天一次与食物一起口服。

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