FDA批准Scemblix(asciminib)用于费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病患者

FDA批准Scemblix(asciminib)用于费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病患者

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2021年10月29日，FDA加速批准asciminib(商品名Scemblix)用于费城染色体阳性慢性粒体白血病患者，先前用两种或两种以上的酪氨酸激酶抑制剂治疗，并批准asciminib用于具有T315I突变的慢性期费城染色体阳性慢性骨髓性白血病成年患者。

加速批准是基于一项多中心，随机，主动对照，开放标签临床试验的结果，该试验评估了asciminib在费城染色体阳性慢性骨髓性白血病患者中的慢性期，以前用两种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗。共有233例患者以2：1的比例随机分配，并根据主要细胞遗传学反应状态进行分层，接受阿司霉素40mg，每日两次或博舒替尼500mg，每日1次。患者继续治疗，直到发生不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结局指标为24周时的主要分子反应。在接受阿司霉尼治疗的患者中，主要分子反应率为25%，而在接受博舒替尼治疗的患者中为13%。随访的中位持续时间为20个月，尚未达到主要分子反应的中位持续时间。

阿斯西米尼的常规批准用于T315I突变的费城染色体阳性慢性骨髓性白血病患者的慢性期，这是基于一项多中心，开放标签的临床试验，招募了45名接受阿司霉素200mg的患者，每日两次。患者继续治疗，直到发生不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结局指标是主要的分子反应。42%的患者在24周内实现了主要的分子反应。49%的患者在96周时实现了主要的分子反应。治疗的中位持续时间为108周。

在超过20%的患者中报告的最常见的不良反应是上呼吸道感染，肌肉骨骼疼痛，疲劳，恶心，皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数和血红蛋白减少，肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、脂肪酶和淀粉酶增加。

该审查使用了实时肿瘤学审查试点计划，该计划简化了提交整个临床申请之前的数据提交，以及评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。FDA在FDA目标日期前4个月批准了该申请。