罗米司亭治疗免疫性血小板减少症有效且安全？

罗米司亭是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。研究目标是评估对于持续6个月的免疫性血小板减少症的患儿来说，罗米司亭是否安全、有效。免疫性血小板减少症是一种免疫疾病，其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少(血小板计数<100× 109/L) 。在美国和欧洲，每年大约100，000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。虽然大多数病例可以自愈，但仍有部分病例演变为持久的甚至慢性的疾病，如果严重则需要治疗。

本研究是一个3期随机对照双盲临床试验，研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者，平均血小板计数≤30×109/L(筛查期间两次测量的平均值)，并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L.

研究对象按照2：1的比例随机分为罗米司亭组和安慰剂组，每周接受罗米司亭或安慰剂，持续24周，每周罗米司亭的剂量根据目标血小板计数50-200×109/L从1μg/kg-10μg/kg进行调整。

同时研究对象按照年龄分层，分为1-6岁、6-12岁、12-18岁。患者和研究者对治疗安排都是不知情的。主要分析包括所有患者，安全性分析则针对接受至少1个剂量罗米司亭的患者。主要的结局指标是持久的血小板反应，即在之前4周未接受解救性药物治疗的情况下，每周测量的血小板计数≥50×109/L,并且在第18-25周期间有6周以上都是如此。

2012年1月24日-2014年9月3日期间，62名患者被随机分配，其中42名为罗米司亭组，20名为安慰剂组。研究结果如下：

①有效性好：罗米司亭组中22名患者(52%)有持久的血小板反应，而安慰剂组只有2名患者(10%)有持久的血小板反应(p=0.002, 比值比9.1 [95% CI 1.9–43.2])。持久的血小板反应在1-6岁组有38%(3/8)，6-12岁组有56%(10/18)，12-18岁组有56%(9/16)。