培美替尼(pemigatinib)的适应症有哪些？

被指示用于治疗成人与具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的是全身治疗的至少一个先前行之后已经进展局部晚期或转移性胆管癌。

胆管癌是一种罕见的癌症，在胆管中形成，胆管是细长的管子，将消化液胆汁从肝脏运送到胆囊和小肠培美替尼(pemigatinib)适用于治疗患有局部晚期(当癌症在其起始器官外生长，但尚未扩散到身体的远端部位)或转移性(当癌症发生时)成人胆管癌(胆管癌)癌细胞扩散到身体的其他部位)以及患有肿瘤的肿瘤具有称为成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 的基因的融合或其他重排。应用于既往接受过化疗且癌症存在某种类型的 FGFR2 基因异常的患者。

培美替尼(pemigatinib)于 2020 年 4 月与 FoundationOne CDX(Foundation Medicine, Inc.)一起被批准在美国使用，作为患者选择的伴随诊断。

培美替尼(pemigatinib)在美国的批准是基于 FIGHT-202 (NCT02924376) 多中心开放标签单臂试验的结果，该试验招募了 107 名接受过先前治疗的 FGFR2 融合或重排局部晚期或转移性胆管癌参与者。该试验在美国、欧洲和亚洲的 67 个地点进行。在临床试验期间，参与者连续 14 天每天接受一次 pemigatinib，然后休息 7 天，以 21 天为周期，直到疾病进展或患者出现不合理的副作用。为了评估 pemigatinib 在试验期间的效果，每八周对参与者进行一次扫描。该试验使用既定标准来衡量有多少参与者在治疗期间经历了肿瘤的完全或部分缩小(总体反应率)。总体反应率为 36%(95% CI：27%，45%)，2.8% 的参与者完全反应，33% 的参与者部分反应。在有反应的 38 名参与者中，24 名参与者 (63%) 的反应持续了六个月或更长时间，7 名参与者 (18%) 的反应持续了 12 个月或更长时间。

美国食品和药物管理局(FDA) 批准了培美替尼(pemigatinib)优先审查、突破性疗法和孤儿药指定的申请。FDA 授予 Incyte Corporation 批准 Pemazyre。

2018 年 8 月 24 日，欧盟委员会授予荷兰 Incyte Biosciences Distribution BV 孤儿药指定 (EU/3/18/2066)，用于治疗胆道癌的培美替尼(pemigatinib)。2019 年 10 月 17 日，欧盟委员会授予荷兰 Incyte Biosciences Distribution BV 孤儿药称号 EU/3/19/2216，用于 pemigatinib 治疗伴有嗜酸性粒细胞增多和 PDGFRA、PDGFRB 重排的髓系/淋巴肿瘤，或 FGFR1，或与 PCM1-JAK2。[10] 2021 年 1 月 28 日，欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)(EMA)采用正面意见，建议有条件上市许可的医药产品Pemazyre的授予，旨在用于二线治疗的晚期或转移性胆管癌特征在于熔融或成纤维细胞生长因子受体的重排2. 所述的该药品的申请人是 Incyte Biosciences Distribution BV Pemigatinib 于 2021 年 3 月在欧盟获准用于医疗用途。