FDA 批准艾伏尼布Ivosidenib用于 IDH1 阳性胆管癌患者

该批准基于ClarIDHy 3 期试验 (NCT02989857) 的结果，其中 ivosidenib 在无进展生存期方面表现出统计学显着改善(PFS;HR，0.37;95% CI，0.25-0.54;P <.001) . 该药物的中位 PFS 为 2.7 个月(95% CI，1.6-4.2)，而安慰剂组为 1.4 个月(95% CI，1.4-1.6)。在接受 ivosidenib 治疗时，总共有 32% 的患者在 6 个月时和 22% 的患者在 12 个月时没有进展或死亡。

“施维雅一直专注于探索抑制突变 IDH 酶的巨大潜力，作为一种治疗具有高度未满足需求的癌症的新方法，包括胆管癌，”施维雅制药公司首席执行官大卫 K.李在一份新闻稿中说。“我们很自豪能够为患者带来第一种也是唯一一种针对先前治疗过的 IDH1 突变胆管癌的靶向治疗。我们感谢通过参与 ClarIDHy 临床试验使这一成就成为可能的患者、护理人员、研究人员和研究团队。”

Ivosidenib 的新药申请于 2021 年 5 月 5 日获得 FDA 的优先审评，这有助于加快审评期，该审评期通常给予可能提供显着治疗进展或提供无其他疗法的药物。

该研究方案允许随机分配到安慰剂组的患者在疾病进展时交叉到 ivosidenib 组。总共有 70.5% 的患者接受了实验药物。除了满足 PFS 改善的主要终点外，该研究还确定了总生存 (OS) 关键次要终点的有利结果。在不调整交叉的情况下，ivosidenib 组患者的中位 OS 为 10.3 个月(95% CI，7.8-12.4)，安慰剂组为 7.5 个月(95% CI，4.8-11.1)(HR，0.79;95% CI) , 0.56-1.12; P = .093 )。

与ivosidenib相关的最常见不良反应包括疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

“患有IDH1 突变的胆管癌的患者，尤其是那些在化疗后疾病进展的患者，迫切需要新的治疗方案，”亚利桑那大学医学副教授兼胃肠道肿瘤内科主任 Rachna T. Shroff 医学博士在亚利桑那大学癌症中心，在一份新闻稿中说。“除了可接受的安全性外，[ivosidenib] 在 [PFS] 方面表现出令人印象深刻的显着益处，强调了其作为与这种侵袭性癌症作斗争的患者的新选择的重要性。”

FDA 还批准了 Thermo Fisher Scientific 的 Oncomine Dx Target Test 的上市前批准，作为一种伴随诊断，用于识别可能适合用 ivosidenib 治疗的携带 IDH1 突变的胆管癌患者。