英国 NHS 可用于治疗罕见甲状腺癌的新药-塞尔帕替尼（Selpercatinib）

国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 已建议英格兰某些患有晚期甲状腺癌的人使用药物 selpercatinib (Retevmo) 。

该药物现在可通过癌症药物基金获得，该基金有助于提供有希望的新疗法，作为患有 RET 基因异常的晚期甲状腺癌患者的一种选择。

虽然 selpercatinib 的临床试验仍在进行中，但目前的结果是积极的，大约 70% 到 80% 的接受者对治疗有反应。与目前的治疗方法相比，该药物的副作用也可能更少。然而，由于需要更多数据，不确定性仍然存在。

英国癌症研究中心政策制定负责人 Kruti Shrotri 说：“这一决定对受这些罕见且侵袭性甲状腺癌影响的人们来说是个好消息。”

“由于这种药物已通过癌症药物基金获得批准，因此可以在英格兰受益的患者将能够快速获得它，同时收集更多关于其有效性的证据。”

selpercatinib 有效性的主要证据来自LIBRETTO-001研究，这是一项正在进行的 1/2 期试验，用于患有 RET 异常的晚期实体瘤。

迄今为止的结果是积极的，但不确定性仍然存在。

目前，该试验表明，在接受过治疗的晚期 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，每 10 人中就有近 8 人对治疗有反应，平均可以活 20 个月而没有疾病进展。

几乎十分之七的先前接受过治疗的甲状腺髓样癌患者对治疗有反应，但由于仍在收集数据，现在估计患者在没有疾病进展的情况下的平均生存时间还为时过早。

这也意味着现在估计两组人在服用 selpercatinib 后的寿命还为时过早。

正因为如此，而且该试验没有直接将 selperatinib 与当前的治疗方案进行比较，而且包括的人数相对较少，NICE 委员会认为证据是不确定的。

尽管如此，selpercatinib 的潜在益处很高，这就是 NICE 通过癌症药物基金提供该药物以便收集更多数据的原因。

NICE 批准通过英国癌症药物基金使用的药物通常在北爱尔兰考虑，这与批准 NICE 建议的现有安排一致。

如果更多数据表明 selpercatinib 效果良好且具有成本效益，那么该药物将在 2024 年被考虑在 NHS 中常规使用。 如果 NICE 批准在英格兰使用，该决定可能随后在威尔士和北爱尔兰采用，而苏格兰有一个单独的药物审查程序。