卡博替尼(CABOZANTINIB)作用于MTC的效果

卡博替尼可以抑制癌基因RET激酶活性，呈剂量依赖性，其可抑制MET和RET的磷酸化，同时减少血管生成及细胞结构形成，与此同时，体内异种移植肿瘤的研究证明卡博替尼可以降低MTC细胞钙的分泌。

一项多中心、随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，共有330例转移性MTC患者参与试验，其中219例患者接受卡博替尼治疗(140mg/日)，111例患者接受安慰剂治疗，结果显示，卡博替尼组的PFS显著提高，两组分别为11.2个月及4.0个月。同时，包括按年龄、前期TKI治疗及RET状态(遗传或偶发)在内的各亚组患者PFS均有所延长，卡博替尼组与安慰剂组缓解率分别为28%及0，无论患者RET状态如何，均可取得缓解。研究人员认为，对于出现进展的转移性MTC患者，140mg/日的卡博替尼治疗可以取得具有统计学意义的PFS显著改善，因此可作为此种罕见疾病患者的重要治疗手段。(特别声明：服用卡博替尼药品前，必须在有使用经验的医疗机构中并在特定的专业技术人员指导下使用，本药品具体用量用法，以专业医嘱指导为准。)

卡博替尼是第一个被证实可以提高PFS的治疗转移性髓样癌的小分子多激酶抑制剂。不论是已经接受过多种规范治疗的MTC患者还是在靶向治疗后仍出现病情进展的MTC患者，经过卡博替尼的治疗都仍有可能获取缓解;对于RET状态在内的各亚组患者PFS均有所延长;对于出现的各种不良反应，都可通过药物剂量的调整进行优化，大部分患者都可耐受。卡博替尼在转移性MTC患者中具有广阔而深远的应用前景。