培美替尼(培米替尼)在治疗伴有FGFR1重排的髓样或淋巴样肿瘤中的活性

根据多中心 II 期 FIGHT-203 试验的早期结果，尽管患者广泛使用先前的治疗或造血干细胞移植 (HSCT)，但在FGFR1重排的骨髓或淋巴肿瘤患者中，派米加替尼产生了高且持久的反应率. 1在 2021 年美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上，该研究被认为是“最佳 ASH”摘要。

通过研究者评估，成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 受体 1、2 和 3 的选择性抑制剂产生了 64.5% 的完全缓解率和 72.7% 的完全细胞发生缓解率。根据斯坦福癌症研究所和斯坦福大学医学院医学教授、医学博士、医学硕士 Jason Gotlib的研究结果，中央审查的比率甚至更高——分别为 77.4% 和 75.8% 。

“研究人员得出结论，对于不适合或等待干细胞移植的患者，培美替尼(培米替尼)pemigatinib 是一种有效的治疗选择，”Gotlib 博士说。

背景

髓样或 淋巴样 肿瘤是涉及酪氨酸激酶融合基因的罕见血液系统癌症，通常与嗜酸性粒细胞增多有关。FGFR1重排的骨髓或淋巴肿瘤可能表现为慢性或急变期骨髓受累和/或髓外部位受累。

标准治疗尚未建立，但羟基脲、具有抗 FGFR1 活性的多激酶抑制剂(例如，midostaurin、ponatinib)或强化多药化疗可能会产生部分缓解或短暂的完全缓解。然而，完全细胞遗传学反应很少见，预后较差。

“鉴于FGFR1重排的髓系或淋巴系肿瘤的不良预后以及转化为急变期的潜力，主要治疗目标是实现深度反应，将患者桥接到 HSCT，”Gotlib 博士说。

派米加替尼培美替尼(培米替尼)已在美国、欧盟和日本获批用于治疗患有既往治疗、不可切除、局部晚期或转移性胆管癌且伴有FGFR2融合或其他重排的转移性胆管癌的成人。目前的研究是正在进行的 II 期 FIGHT-203 试验，正在评估 培美替尼(培米替尼)pemigatinib 在成人FGFR1重排骨髓或淋巴肿瘤中的疗效。