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恩西地平是治疗急性髓系白血病的靶向药

发布时间:2022-03-11 人气:66

急性髓系白血病(AML)是最常见的急性白血病。AML始于骨髓,但很快进入血液。与正常血细胞发育不同,AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成,导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。

早在2017年,美国FDA批准了Celgene公司的Idhifa (enasidenib,恩西地平) 上市。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。且是首个获批专门治疗这一特定疾病的新药。

恩西地平是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法,属于代谢疗法,即通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。

恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9. 6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用恩西地平。

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