恩西地平治疗复发/难治性急性髓系白血病

简介：急性髓系白血病 (AML) 仍然是一种死亡率很高的疾病，特别是对于老年患者和复发/难治性患者(R/R) 疾病。随着分子检测的最新进展，针对特定的致白血病突变，例如异柠檬酸脱氢酶 (IDH) 中发生的突变，成为可能。Enasidenib 是一种新型的异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 突变小分子抑制剂。

目的：本文的目的是回顾在 R/R AML 中使用 enasidenib 的证据，并概述 enasidenib 治疗的未来方向。

证据审查： Enasidenib 于 2017 年 8 月获得批准，此前 I/II 期试验成功显示 R/R 疾病的总缓解率 (ORR) 为 40.3%，19.3% 的患者实现完全缓解 (CR)。试验的参与者大多是老年人。最突出的毒性是高胆红素血症和 IDH 分化综合征 (IDH-DS)，尽管该药物通常耐受性良好且未达到最大耐受剂量。目前正在进行 III 期试验。

结论：Enasidenib 为 R/R AML 患者提供了一种新的治疗选择。正在进行进一步的研究，以确定其与其他药物和新诊断疾病联合使用的作用。