艾伏尼布Ivosidenib已提交给 FDA 的 NDA 用于先前治疗的 IDH1 突变胆管癌

艾伏尼布Ivosidenib片剂(Tibsovo)的补充新药申请(sNDA)已提交给 FDA，作为先前治疗过的IDH1 突变胆管癌患者的潜在治疗选择。1该申请基于 ClarIDHy 3 期试验 (NCT02989857) 的结果，该结果表明，与安慰剂相比，在既往接受过治疗的IDH1 突变晚期患者中，ivosidenib使疾病进展或死亡的风险降低了 63%。胆管癌。2

具体而言，艾伏尼布Ivosidenib的中位无进展生存期 (PFS) 为 2.7 个月，而安慰剂为 1.4 个月(HR，0.37;95% CI，0.25-0.54;单侧P <.0001)。ivosidenib 在 6 个月时的 PFS 率为 32%，而在 12 个月时为 22%。接受安慰剂的参与者在这两个时间点都没有进展。6个月和12个月的疾病控制率分别为53%和28%。

该试验的最终总生存期 (OS) 分析数据还显示，在该人群中，与安慰剂相比，艾伏尼布Ivosidenib使死亡风险降低了 21%。3 ivosidenib 的中位 OS 为 10.3 个月，而安慰剂为 7.5 个月(HR，0.79;95% CI，0.56-1.12;单侧P = .093)。6 个月时，ivosidenib 的 OS 率为 69%，而安慰剂为 57%。值得注意的是，费率没有针对交叉进行调整。在 12 个月时，调查组和对照组的 OS 率分别为 43% 和 36%。

“胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，有效疗法有限，患者迫切需要新的治疗方案——尤其是那些在化疗后疾病进展的患者，”Agios 首席医疗官 Chris Bowden 医学博士在一份新闻稿中表示. “我们为我们代表这些患者所做的工作感到自豪，并期待在审查针对先前治疗过的IDH1 突变胆管癌患者的首个针对IDH1突变的口服疗法期间与 FDA 密切合作。”