依利格鲁司他Cerdelga价格多少钱一个月？怎么购买？

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一线口服疗法已获准用于治疗患有 CYP2D6 弱代谢者 (PM)、中间代谢者 (IM) 或广泛代谢者 (EM) 的 1 型戈谢病 (GD1) 成年患者。

依利格鲁司他Cerdelga 是葡萄糖神经酰胺合酶的特异性神经酰胺类似物抑制剂，具有广泛的组织分布，包括骨髓。它有助于减少在 1 型戈谢病患者的细胞和组织中积累的葡萄糖神经酰胺的产生。

罕见病专家 Genzyme 谈到了发表在美国医学会杂志上的一项研究结果，该研究得出的结论是，与安慰剂相比，治疗戈谢病的唯一一线口服疗法在 9 个月后使脾脏大小减少了 28%。

依利格鲁司他Cerdelga 于去年 8 月获得批准，为患有遗传性疾病的患者提供一天两次的药片，以替代三种静脉输注药物：辉瑞的($PFE)Elelyso、Shire 的($SHPG)Vpriv 和赛诺菲的($SNY)Cerezyme (法国大型制药公司拥有 Genzyme)。Actelion ($ATLN) 也生产戈谢药丸 Zavesca，但它只能由不能使用上述输液疗法的患者服用。

与竞争性酶替代疗法不同，Cerdelga 抑制葡萄糖神经酰胺合酶，减少葡萄糖神经酰胺的产生，葡萄糖神经酰胺在细胞中积聚，导致 1 型戈谢病患者的充血和器官生长，这是最常见的形式。Genzyme 表示，这种疾病会导致脾脏和肝脏肿大、贫血、出血过多、瘀伤和骨骼疾病，该公司估计有 10,000 人患有这种疾病，其中美国有 6,000 人

该公司在新闻稿中表示，这项 40 名患者参与的研究的次要终点也呈阳性。与安慰剂相比，它们在血红蛋白水平和血小板水平上有统计学意义的显着增加，并且与安慰剂相比，肝脏体积也有所减少。

但论文摘要警告说，“这些发现的临床意义尚不确定，关于临床疗效和实用性的更明确结论将需要与酶替代疗法的标准治疗进行比较以及长期随访。”

然而，FDA 已经批准了 依利格鲁司他Cerdelga，因此它的功效已经确定。尽管如此，这些结果可能会影响厌恶风险的医生，他们对药物的新给药方法或治疗戈谢病的不同方法持谨慎态度。

不过，最终，Cerdelga 的主要卖点将是便利性和易用性——换句话说，药物输送。与每隔一周或更长时间进行一到两个小时的输液治疗相比，服用一颗药丸要容易得多。每年 310,250 美元的价格标签令人头晕目眩，但罕见疾病药物再次要求溢价，而 依利格鲁司他Cerdelga 的定价在其静脉注射竞争对手的范围内。有需求的可以咨询我们。