司美替尼有效的治疗神经纤维瘤

司美替尼(Selumetinib，商品名:Koselugo)是由Aliscom和默沙东联合研制的口服选择性MEK抑制剂。可以使紊乱的信号通路恢复正常，抑制肿瘤的生长，进而缓解病情。它适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者。2020年4月10日，司美替尼被FDA批准为首个治疗儿童NF1和PN的口服药物。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。

司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节因子。MEK和ERK是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，RAS在许多癌症中经常被激活。在动物实验中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠ERK磷酸化，减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

在《新英格兰医学杂志》发表的一篇新闻中，司美替尼I期临床试验表明，其在治疗I型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤方面取得了良好的效果。24名患者参加了试验，中位治疗期为30个月。治疗后，该组所有儿童均观察到肿瘤体积缩小(平均缩小31%)，疗效的中位治疗期为20个月。在这些患者中，17种药物有效，有效率为71%。司美替尼副作用轻微，在可接受范围内。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，对儿童和成人都一样。

司美替尼的到来，说明肿瘤体积缩小，药物相对安全，为丛状神经纤维瘤的治疗带来了希望。值得欣慰的是，2022年6月，CDE官网显示，阿斯利康的司美替尼胶囊上市申请被受理，用于3岁及以上患有症状性和/或进行性且不可手术的神经纤维瘤病I型(NF1)的儿童和青少年，希望能尽快进入医保报销范围，让更多患者受益。如果您有需要，请联系我们获取更多版本的司美替尼和最优惠的价格。