老挝生产的维奈托克治疗白血病的效果

維奈妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)又被称为维奈托克、维奈妥拉，是全球首款BCL-2(B淋巴细胞瘤-2基因)抑制剂。维奈克拉通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤。

急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的疾病，多种因素可影响预后，包括年龄、细胞遗传学异常和分子遗传学异常(NPM1、TP53、FLT3和IDH1/2)。BCL-2的过度表达者常规化疗疗效差，亦与耐药性的形成有关。今年ASH会议上公布了一项維奈妥拉联合低甲基化药物(HMA)或小剂量阿糖胞苷(LDAC)用于不适宜常规化疗的初治AML患者的1b/2期临床研究结果。

该研究共纳入209例AML患者，男性127例(61%)，中位年龄74岁(61-90岁)，分别应用400 mg或600 mg維奈妥拉联合HMA或LDAC治疗。治疗前检测AML相关突变(NPM1,IDH1,IDH2,TP53 and FLT3)和实时定量PCR方法(qPCR)检测BCL-2(BCL2)基因表达水平，研究中位时间为11.6个月(范围：0.3-44个月)。

结果显示，VEN+HMA或LDAC用于伴有不同分子遗传学异常(IDH1/IDH2突变、NPM1突变、TP53突变、FLT3突变)AML患者CR/CRi率分别为83.7%，84.6%，59.5%，53.3%。伴有IDH1、IDH2和NPM1突变的患者未达到中位OS(NR)，而伴有TP53和FLT3突变的AML患者中位OS分别为8.9 mos和12.4 mos。