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这就是Albrioza几十年来成为对抗ALS最大希望的药物

发布时间:2022-06-20 人气:23

八年前,互联网上的一个趋势取得了胜利:这是冰桶挑战或“水桶挑战”,其中记录了名人和非名人坚忍地接受一桶冰水。这项挑战有一个团结的背景:让人们意识到一种可怕的退行性疾病、肌萎缩性侧索硬化症或 ALS 的存在,并且几乎没有任何治疗方法。

好吧,成千上万的录制视频已经实现了他们的目标:加拿大是第一个批准针对 ALS 的新药Albrioza 的国家,其研究的部分资金来自该活动筹集的资金并由 ALS 协会收集,美国 ALS 患者协会。

在全球捐赠的 2 亿多美元中,已经取得了成果,例如发现 NEK1 基因是导致该疾病的原因之一,其中 220 万美元用于研究 AMX0035,这是该药物的名称在实验阶段。

它是两种已知化合物的组合:一种是牛磺去氧胆酸,一种存在于美国黑熊胆汁中的物质,对亨廷顿氏病有疗效,另一种是苯丁酸钠,一种用于治疗先天性尿素循环障碍的药物。新生儿体内的酶。

Albrioza 是一种溶解在水中的粉末,患者每天服用两次,ALS 医生对它的到来感到高兴。“当然,这很令人兴奋,”马德里 12 de Octubre 医院的神经学家、西班牙神经病学会发言人Jesús Esteban说。

“自 1994 年以来,欧洲没有批准任何药物用于 ALS。根据 [来自 Albrioza] 的数据,我们开始看到可以将其他产品添加到利鲁唑中以延缓疾病,”他说。

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利鲁唑是欧洲唯一获批用于治疗这种退行性疾病的特定药物,能够将患者的生存期平均延长三个月。

另一种药物依达拉奉(商品名 Radicava)在上个十年末问世。该疗法在美国获得批准,但在欧洲未获批准:被称为 EMA 的监管机构要求所有者 Mitsubishi Tanabe Pharma 提供更多数据,因为它认为没有足够的证据表明生存率提高。实验室随后撤回了营销请求。

监管机构的谨慎

读者可能想知道为什么加拿大是第一个批准这种药物的国家。营销实验室 Amylyx Pharmaceuticals 已向美国和欧洲机构提交了申请。后者倾向于更冷静地看待事情,但总部位于马里兰州的全能 FDA(食品和药物管理局)还有其他原因。

去年 3 月,一个独立的专家委员会得出结论,该疗法尚未准备好获得批准。Amylyx 正在进行一项 III 期研究,即上市前的一项,有 600 名患者参与其中,顺便说一下,有 3 家西班牙医院参与其中,这将在一年多后获得第一个结果,但授权请求是基于第二阶段的结果,有135人。

这并不少见:针对 ALS 等罕见疾病或几乎没有治疗选择的药物(例如针对 Covid-19 的疫苗)通常会加快审批流程,以保证患者在结果有希望的情况下快速获得药物。

这就是 Albrioza 的样子:在治疗后的 24 周内,患者在标准 ALS 评估量表上提高了 35%,该量表测量行走、说话、吞咽、穿衣、手写或呼吸等能力。总体而言,他们经历的恶化比接受安慰剂的人少 25%。但据《纽约时报》报道,FDA 并未完全信服,并将其决定推迟到 9 月 29 日。

“这些是一些提示性数据”,Jesús Esteban 解释道。此外,“该阶段 II 的条件更受限制,个体患有更具侵袭性的疾病”,这表明在 ALS 总人群中效果更好。“在第三阶段,患者纳入标准更加普遍。”

神经科医生也赞赏它是已知药物的组合,“因此服用这种药物的额外风险是有限的。目前的试验不足以排除严重的副作用,但作为以前已知的产品,我们已经有关于其副作用的非常重要的信息。

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