恩西地平治疗复发/难治性急性髓性白血病提高了生存率

背景

本研究评估了与恩西地平和当前护理标准 (SoC) 治疗相关的相对生存益处，这些患者有复发/难治性 (R/R) 急性髓细胞性白血病 (AML) 和异柠檬酸脱氢酶 2 ( IDH2)突变，这些患者不适合接受治疗。造血干细胞移植(HSCT)。

方法

倾向评分匹配 (PSM) 分析比较了在 I/II 期 AG221-C-001 试验中每天 100 mg 恩西地平观察到的生存结果和从法国患者的真实世界图表审查中获得的 SoC 结果。

结果

在匹配之前，恩西地平( n = 195) 与相对于 SoC ( n = 80; 风险比 [HR], 0.82; 95% 置信区间 [CI], 0.61–1.11) 的数值改善总体生存 (OS) 相关。在对协变量进行匹配和调整后( 每组n = 78)，恩西地平的死亡风险显着低于 SoC(HR，0.67;95% CI，0.47-0.97)。恩西地平的中位 OS 为 9.26 个月(95% CI，7.72-13.24)，SoC 为 4.76 个月(95% CI，3.81-8.21)。在进行的所有敏感性分析中，结果仍然稳健。

结论

PSM 分析表明，相对于 SoC，在不适合 HSCT 的 R/R AML 和IDH2突变患者中，恩西地平显着延长了生存期。未来的前瞻性研究需要使用其他数据源来验证这些发现，并评估恩西地平对其他治疗结果的比较疗效。