白血病新药Scemblix的效果

Scemblix是美国FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋(myristoyl pocket)结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。

美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Scemblix(asciminib，ABL001)，用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示，Scemblix与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率(MMR)翻倍;而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一(7%比25%)。