去纤苷来源于猪黏膜和牛肺,于2013年10月18日被欧盟EMA批准上市,并获孤儿药认定。2016年3月30日,去纤苷经美国FDA批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植后肝小静脉闭塞并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者,并授予其优先审查资格和孤儿药资格,去纤苷是 FDA批准的第1个治疗严重肝小静脉闭塞的药物。去纤苷的副作用为低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应等。
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