莫博替尼是EGFR外显子20插入突变晚期非小细胞肺癌患者的重要选择

1. 铂类预处理队列 (PPP) 的总体反应率为 28% 和 35%，EXCLAIM 队列的总体反应率为 25% 和 32%(分别为独立审查委员会和研究者评估百分比)。

2. PPP 和 EXCLAIM 队列的无进展生存期均为 7.3 个月，而 PPP 组的总生存期为 2 年，而 EXCLAIM 组未达到。

EGFR外显子 20 插入 ( EGFR ex20ins) 突变是一种罕见的非小细胞肺癌 (NSCLC)。一线治疗是铂类化疗，但大多数患者的疾病会在 6 个月内进展。使用非特异性 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 对 NSCLC 的这种特殊突变的效果极小。然而，靶向EGFR ex20ins 突变的 TKI 莫博替尼mobocertinib 在之前的 1/2 期临床试验中显示出令人鼓舞的结果。

本报告详细介绍了每日 莫博替尼mobocertinib 在客观缓解率(ORR;通过计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI) 评估)、无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS) 和EGFR患者安全性方面的结果ex20ins 突变的非小细胞肺癌。呈现了两个队列的结果：接受过铂类化疗的患者(PPP 队列)和先前接受过全身治疗的患者(EXCLAIM 队列)。在 PPP 队列中，独立审查委员会 (IRC) 和研究者评估的 ORR 分别为 28% 和 35%。PFS 为 7.3 个月，中位 OS 为 2 年。通过 IRC 和研究者评估，EXCLAIM 队列中的 ORR 分别为 25% 和 32%。PFS 为 7.3 个月，而中位 OS 未达到。

安全性通过不良反应 (AE) 的程度和耐受性进行评估，两组中最常见的严重程度是皮疹和腹泻。腹泻是最常见的严重不良事件。皮肤和胃肠道 AE 主要为轻度，所有 AE 均通过支持治疗、调整剂量、或停用mobocertinib。只有 17% 的 PPP 队列和 10% 的 EXCLAIM 队列由于 AE 停止了 莫博替尼mobocertinib。本研究的局限性包括其作为没有对照组的非随机试验的状态。同样，并非所有获得的肿瘤组织都是用于评估的足够样本，也不是所有的可检测到EGFR ex20ins 突变。最后，这项研究可能不适用于评估活动性脑转移患者群体的反应率，因为他们被排除在外。总体而言，莫博替尼mobocertinib 似乎是一种潜在的治疗选择，具有良好的安全性，可用于EGFR ex20ins 突变的 NSCLC 患者。