利司扑兰的获批 标志着国内SMA的治疗进入了口服治疗的时代

2021年6月16日，中国国家药监局正式批准了罗氏重磅神经创新药物艾满欣® （英文商品名：Evrysdi® ，中文通用名：利司扑兰口服溶液用散），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。利司扑兰的获批标志着国内SMA的治疗进入了口服治疗的时代，同时为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。

在获批仅2个月后，全国多地开出利司扑兰首张处方。日前，吉林省艾满欣®的首张处方也落地。在接受媒体采访时，吉林大学第一医院小儿神经科副主任吴雪梅教授表示，在这么短的时间内就开出了首张处方，这说明患者对这方面的治疗需求是非常期待和渴望的。

吉林大学第一医院小儿神经科主任梁建民教授进一步解释到，之所以有这样强烈的期盼，是因为SMA患者与家庭长期面临着无药可医，或者药物可及性低的困境，利司扑兰为SMA患者提供了一种口服药物剂型的新选择，并有望实现居家治疗，患儿亟需创新的治疗方式改善生存现状、提高生活质量。

首个SMA口服药物上市，针对病因治疗

此次在中国获批上市的利司扑兰（Risdiplam），由罗氏原研，2020年8月获得FDA批准上市，用于治疗成人和2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。截至目前，该药已在包括中国在内的超过50个国家及地区获批，且在全球范围内，已有超过3000位SMA患者接受利司扑兰治疗。

利司扑兰作为一款口服SMN2基因双位点剪接修饰剂，主要作用机制是通过双位点特异性修饰SMN2前体的MRNA的剪接，来促进外显子7的保留，同时还可以穿透血脑屏障，在中枢和外周以及血液都有分布，它能够提高中枢以及外周全长的SMN2、mRNA以及SMN蛋白的表达水平，使SMN蛋白水平在治疗期间维持在比较稳定的水平。

资料显示，利司扑兰在中国参与在全球范围内开展的两项多中心关键性研究。研究结果表明，利司扑兰治疗后的Ⅰ型SMA患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善；对于Ⅱ型和Ⅲ型SMA患者，用药后运动功能及生活独立性获得改善。

这样一款创新药在国内获批上市的价值和意义是什么？吴雪梅教授介绍道，“它主要针对SMA病因的治疗，不同于以往的治疗药物只是对症治疗。此外，国际多中心的临床试验显示，利司扑兰的疗效和安全性较好，由于通过口服给药，可以实现居家治疗，提高了患者的依从性。”

（来源：新浪医药）