白血病新药吉列替尼的效果和副作用说明书

吉列替尼(gilteritinib)是一种新研发的FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，目前已被证明在临床试验中是有效的。2021年1月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式宣布吉列替尼用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性(治疗耐药)AML成人患者。

一项开放性、多中心、随机Ⅲ期研究,研究的主要终点是总生存期。该研究共入组了371例FLT3mut+复发或难治性AML患者。结果显示,吉列替尼(gilteritinib)治疗组中位总生存期为9.3个月,挽救性化疗组中位总生存期为5.6个月(HR=0.637,95%CI 0.490~～0.830,P=0.007);吉列替尼治疗组1年生存率为37%,挽救性化疗组为17%。与标准挽救性化疗组相比，吉列替尼治疗组的总生存率较对照组显著延长,且差异有统计学意义。

在研究中观察到的吉列替尼(gilteritinib)的副作用为恶心、口腔炎、肌痛/关节痛、发热、转氨酶升高、非感染性腹泻、皮疹、肺炎、咳嗽、疲劳/不适、头痛、低血压、呼吸困难、水肿、头晕和呕吐。