恩西地平获批用于 IDH2 突变的复发/难治性 AML 患者

由新基 (Celgene) 和贴水 (Agios) 开发的 Enasidenib (Idhifa) 与用于检测 IDH-2 突变的伴随诊断测试一起获得了 FDA 的批准。

一种可用于携带异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 酶突变的复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的口服靶向治疗已获批。由新基 (Celgene) 和贴水 (Agios) 开发的 Enasidenib (Idhifa) 与用于检测 IDH-2 突变的伴随诊断测试一起获得了 FDA 的批准。

在 8% 至 19% 的 AML 患者中检测到 IDH2 突变会阻止正常血细胞发育并导致个体中未成熟血细胞过多。IDH2 是一种在柠檬酸循环中活跃的酶，是一种非常活跃的代谢酶，该基因的突变与 AML、神经胶质瘤、软骨肉瘤、肝内胆管癌和血管免疫母细胞 T 细胞淋巴瘤癌症的发生有关。

FDA 针对当前批准评估的疗效数据包括一项单臂研究，该研究涉及 199 名患有复发/难治性 AML 并携带 IDH2 突变的患者，这些患者使用雅培实验室开发的 RealTime IDH2 检测在他们的血液或骨髓样本中检测到。患者(中位年龄 68 岁)之前接受过 1 到 6 次治疗，52% 的患者对之前的治疗无效。在目前的研究中，他们每天服用 100 mg enasidenib，直到发现疾病进展或出现不可接受的毒性。

被测量的终点是没有疾病证据和治疗后血细胞计数完全恢复。使用 enasidenib 6 个月后，19% 的患者完全缓解，中位持续时间为 8.2 个月，而 4% 的患者完全缓解，部分血液学恢复，中位时间为 9.6 个月。

在基线后 56 天期间，34% 需要输血或血小板的患者(n = 157)在接受依那西替尼治疗后不再需要该程序。在其余 42 名基线时无需输血的患者中，76%(n = 32)在基线后 56 天期间仍然如此。

对 214 名患者进行了安全性评估，中位暴露持续时间为 4.3 个月。enasidenib 的 30 天和 60 天死亡率分别为 4.2% (9/214) 和 11.7% (25/214)。常见的治疗相关副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲下降。该药禁用于孕妇或哺乳期妇女。

Celgene 首席执行官 Mark Alles表示： “我们感谢 FDA 在[处方药用户费用法案]日期前几周加快为患有这种破坏性疾病的患者提供 Idhifa 的努力。”

“进入临床仅 4 年，FDA 就批准了 Idhifa，这是我们期望通过我们的生产性发现引擎为癌症和罕见遗传病患者提供多种一流精准药物中的第一个，”医学博士 David Schenkein说。 , Agios 的首席执行官，该公司与新基 (Celgene) 共同开发了这种药物。“我们期待与新基 (Celgene) 密切合作，共同将 Idhifa 商业化，并为美国患有这种破坏性疾病的患者提供可及性。”