维奈托克联合基于地西他滨的治疗复发或难治性AML患者的疗效

目的：我们报告了真实世界环境中，venetoclax 加地西他滨为基础的治疗在严重预先治疗的复发或难治性急性髓系白血病 (RR-AML) 中的疗效和安全性。

患者与方法：本研究共22例患者，中位年龄47.5(12～84)岁，其中男11例，女11例。其中AML复发8例，HSCT后复发2例，原发性难治性AML 14例，继发性AML 4例。既往化疗的中位周期数为 4(范围，2-10)。

结果：经过一个疗程的venetoclax加地西他滨治疗，9例患者达到完全缓解(CR)，1例患者达到完全缓解但血液学恢复不完全(CRi)。总缓解率 (ORR) 为 45.5%，CR 率为 40.9%，达到 CR/CRi 的中位时间为 21 (13-46) 天。10 名 CR/CRi 患者中有 4 名再次复发，复发的中位时间为 5 (1.0-24) 个月。一年总生存率为 31.8%，中位生存时间为 6 个月(95% CI，1-9 个月)。10 名 CR/CRi 患者的一年总生存率为 59.1%，12 名 NR 患者为 10.4%(p=0.001)。11 名患者(50.0%)出现恶心和呕吐。所有患者都有 IV 级中性粒细胞减少症和 IV 级血小板减少症 (100%)。14 名患者 (63.6%) 发生肺炎，2 名患者 (9.0%) 发生败血症。

结论：维奈托克联合地西他滨为基础的治疗在现实世界治疗重度预处理的RR-AML中的疗效与临床试验相似，副作用可控。