维奈托克的临床试验

FDA 批准 Venclexta(维奈托克) 是基于 M13-982 研究的结果，该研究是一项二期、开放标签、单臂和多中心试验，对 106 名具有 17p 缺失的复发性或难治性 CLL 患者进行评估药物的安全性和有效性。

通过使用 Vysis CLL FISH 探针试剂盒测试他们的血液样本以确认 17p 缺失来选择患者。他们随机接受 Venclexta，每周增加 20 毫克，每天一次，然后增加到 50 毫克、100 毫克、200 毫克和 400 毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

该研究达到了 80% 的总体反应率 (ORR) 的主要终点。首次缓解的中位时间为 0.8 个月(范围：0.1 至 8.1 个月)，而缓解的中位持续时间为 2.9 至 19.0 个月。

Venclexta 的安全性还从 240 名 CLL 患者的汇总数据中进行评估，这些患者之前在两项 II 期和一项 I 期试验中接受过治疗。

试验期间观察到的最常见不良反应是中性粒细胞减少、腹泻、恶心、红细胞计数低、呼吸道感染、血小板减少和疲劳。与该研究相关的最严重的不良反应是肺炎、低白细胞计数、发烧、低红细胞计数和肿瘤溶解综合征 (TLS)。