在晚期 CML(即 AP 或 BC)中,博舒替尼似乎为对治疗显示出初始反应的患者提供了相当稳定的长期疗效。Gambacorti-Passerini 等人在 I/II 期试验 (NCT00261846) 中报告了该药物对先前治疗失败后晚期白血病患者的长期疗效和安全性。10在该试验中,79 名 AP 患者、64 名 BC 患者和 24 名费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者接受了博舒替尼治疗。这些患者中的大多数都经过了高度的预处理,9% 的患者甚至接受了 3 线 TKI 治疗。在这个高度选择的患者队列中,长期生存率仍然有限;然而,特别是在 AP 患者组中,取得了持久的反应。中位随访时间为 28.4 个月(范围 0.3-88.6),但未达到该队列的中位总生存期 (OS),30 名患者死亡,其中 11 人在最后一次博舒替尼给药后 30 天内死亡。即使在 Ph+ ALL 患者中,也很少注意到长期反应,例如,1 名患者维持其初始完全血液学反应 (CHR) > 304.3 周,完全细胞遗传学反应 (CCyR) 维持 327 周。总体而言,根据类似但明显不同的非随机试验的缓解率,博舒替尼似乎与在这种情况下批准的其他第二代 TKI 相似。大约 50% 的 AP 反应者和 25% 的 BC 患者分别在 4 年和 1 年的治疗后保持反应,博舒替尼代表了一种额外的治疗选择,不仅适用于采用非治愈性方法的患者,也可作为桥接疗法同种异体干细胞移植。Atilla 等报道了一名疑似中枢神经系统受累的继发性淋巴母细胞期患者,该患者从接受伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼预处理的 CPCML 转化而来。博舒替尼似乎与在这种情况下批准的其他第二代 TKI 相似。大约 50% 的 AP 反应者和 25% 的 BC 患者分别在 4 年和 1 年的治疗后保持反应,博舒替尼代表了一种额外的治疗选择,不仅适用于采用非治愈性方法的患者,也可作为桥接疗法同种异体干细胞移植。Atilla 等报道了一名疑似中枢神经系统受累的继发性淋巴母细胞期患者,该患者从接受伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼预处理的 CPCML 转化而来。博舒替尼似乎与在这种情况下批准的其他第二代 TKI 相似。大约 50% 的 AP 反应者和 25% 的 BC 患者分别在 4 年和 1 年的治疗后保持反应,博舒替尼代表了一种额外的治疗选择,不仅适用于采用非治愈性方法的患者,也可作为桥接疗法同种异体干细胞移植。Atilla 等报道了一名疑似中枢神经系统受累的继发性淋巴母细胞期患者,该患者从接受伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼预处理的 CPCML 转化而来。博舒替尼代表了一种额外的治疗选择,不仅适用于采用非治愈方法的患者,而且还可作为异基因干细胞移植的桥接疗法。Atilla 等报道了一名疑似中枢神经系统受累的继发性淋巴母细胞期患者,该患者从接受伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼预处理的 CPCML 转化而来。博舒替尼代表了一种额外的治疗选择,不仅适用于采用非治愈方法的患者,而且还可作为异基因干细胞移植的桥接疗法。Atilla 等报道了一名疑似中枢神经系统受累的继发性淋巴母细胞期患者,该患者从接受伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼预处理的 CPCML 转化而来。11在这种情况下,博舒替尼治疗产生了持久的血液学反应,甚至在与鞘内化疗相结合时能够维持中枢神经系统反应。
在同一研究的框架内,使用了 3 种不同的生活质量 (QoL) 评估工具。12在治疗期间,几乎所有患者在博舒替尼治疗下的 QoL 都显着增加,而与他们是处于 AP 还是 CML 急变期无关。
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