艾伏尼布Ivosidenib的作用机制说明书

艾伏尼布Ivosidenib是一种口服靶向疗法，它专门针对突变的IDH1酶。并且在各种不同的癌症中，存在IDH1突变，特别是在胆管癌中，我们在大约 20% 的患者中看到IDH突变。该药物的作用方式是它以选定的有效方式靶向突变体，从而减少与突变体IDH1相关的癌代谢物称为2-羟基戊二酸的疾病。

因此，当我们抑制 2-羟基戊二酸时，我们相信我们正在改变肿瘤的表观遗传线路，以帮助减缓疾病的进展，并有望减缓癌症继续扩散的能力。当我们开发 ivosidenib 时，我们才真正开始了解更多有关靶向IDH突变的生物学知识。

很长一段时间以来，胆管癌一直是一种有着巨大需求未满足的疾病，几乎没有努力真正促进患者的进步。晚期或转移性患者的主要治疗方法主要是 10 多年前开发的化疗方案。很少有针对胆管癌患者的靶向治疗。并且由于IDH1突变被认为是与该疾病相关的最常见的遗传异常之一，因此IDH1患者的 ivosidenib 获批大大满足了未满足的需求突变型胆管癌。

所以，我们确实发现这是一种很难用常规疗法治疗的疾病。与我们对细胞毒性化疗的看法相比，这种新方法提供了一种以非常不同的机制方式靶向肿瘤的新方法。您不仅可以通过我们提供的疗效数据看到这一点，还可以通过安全性数据看到，该药物的耐受性非常好，而且与您通常在化疗中看到的情况相比，它具有独特的特性。因此，我们很高兴为那些通常只能接受基于化疗的治疗的患者提供口服非细胞毒性靶向治疗方案。我们认为这满足了未满足的需求，同时也为患者带来了实质性的进步。