Gilteritinib （吉列替尼）可以治疗哪些疾病？效果怎么样？

Gilteritinib （吉列替尼）适用于治疗复发或难治性急性髓系白血病的成年患者，该患者具有 FDA 批准的测试检测到的 FLT3 突变。该适应症扩展为伴随诊断，包括与 gilteritinib 一起使用，例如 LeukoStrat CDx FLT3 突变检测。

急性髓性白血病是一种影响血液和骨髓且进展迅速的癌症。这种情况会产生少量的正常血细胞，并且需要持续输血。

在临床前试验中，gilteritinib 对野生型受体的 IC50 为 5 nM，对 ITD 突变的 IC50 为 0.7-1.8 nM，对 TKD 突变的其他疗法的抑制作用相当。

同样，数据显示了 gilteritinib 驱动的受体酪氨酸激酶 AXL 的抑制作用，已知该受体酪氨酸激酶 AXL 可调节急性髓系白血病中 FLT3 的活性。体内的另一个重要结果是异种移植肿瘤中高水平的定位，这表明具有高选择性。

在 1/2 期临床试验中，gilteritinib 的复合完全缓解率为 41%，总体缓解率为 52%，中位缓解持续时间为 20 周，中位总生存期为 31 周。

在 III 期临床试验中，gilteritinib 报告了 21% 的患者完全缓解或完全缓解并部分血液学恢复。