达拉非尼治疗黑色素瘤的效果如何？

达拉非尼联合曲美替尼(BRAF和MEK抑制剂)短期新辅助细胞减灭治疗使不能切除的局部晚期黑色素瘤患者允许进行根治性手术切除的疗效。

约5%的III期黑色素瘤患者表现为无法切除的局部晚期肿瘤，这使得切除后的标准辅助系统治疗不能实现。尽管新辅助靶向治疗在可切除的III期黑色素瘤中显示出了惊艳的结果，但其使原发性不可切除的局部晚期III期黑色素瘤患者得以进行手术切除的潜力仍不清楚。在这项前瞻性、单臂、II期试验中，不可切除的BRAF突变局部晚期IIIC期或伴有寡转移的IV期黑色素瘤患者被纳入。

达拉非尼联合曲美替尼治疗8周后，PET-CT和物理检查用于评估肿瘤是否足够缩小以便进行切除。主要目标是获得根治性(R0)切除的患者百分比。2014年8月至2019年3月，纳入了21例患者(20/21是美国癌症分期联合委员会手册第7版IIIC期)。由于研究进展缓慢和治疗策略的不断变化，计划纳入的25例患者未能实现。

尽管如此，还是成功达到了预设的研究终点。在18/21(86%)患者中进行了切除，其中17例为R0切除。中位随访50个月(四分位区间37.7~57.1个月)，接受手术的患者中位无复发生存期(RFS)为9.9个月(95%CI,7.52~未达到)。